แนวทางใหม่ในการรักษาซิสติกไฟโบรซิส

ประสิทธิภาพในการรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิสและโรคอื่นๆ ที่หลากหลาย มันเกี่ยวข้องกับโมเลกุลกรดนิวคลีอิกขนาดเล็กที่เรียกว่าโอลิโกนิวคลีโอไทด์ซึ่งสามารถแก้ไขข้อบกพร่องของยีนบางส่วนที่รองรับ CF แต่ไม่ได้รับการแก้ไขโดยการบำบัดด้วยโมดูเลเตอร์ที่มีอยู่ นักวิจัยใช้วิธีการจัดส่งแบบใหม่ที่เอาชนะอุปสรรคดั้งเดิมในการรับโอลิโกนิวคลีโอไทด์เข้าสู่เซลล์ปอด

ประสิทธิภาพที่โดดเด่นของวิธีการในเซลล์ที่ได้จากผู้ป่วยโรค CF และในหนูทดลอง ด้วยแพลตฟอร์มการนำส่งโอลิโกนิวคลีโอไทด์ของเรา เราสามารถฟื้นฟูการทำงานของโปรตีนที่ไม่ทำงานตามปกติใน CF และเราเห็นผลที่ยืดเยื้อด้วยการให้ยาเพียงเล็กน้อย เราจึงรู้สึกตื่นเต้นมากเกี่ยวกับศักยภาพของกลยุทธ์นี้ ประมาณ 30,000 คนในสหรัฐอเมริกามี CF ซึ่งเป็นโรคที่สืบทอดมาซึ่งการกลายพันธุ์ของยีนทำให้เกิดการขาดโปรตีนที่สำคัญที่เรียกว่า CFTR หากไม่มี CFTR เมือกที่เยื่อบุปอดและทางเดินหายใจส่วนบนจะขาดน้ำและไวต่อการติดเชื้อแบคทีเรีย ซึ่งเกิดขึ้นบ่อยครั้งและนำไปสู่ความเสียหายต่อปอดอย่างรุนแรง